Healiva aus Lugano und C4U aus Osaka werden künftig zusammenarbeiten. Gemeinsam wollen sie gegen die seltene Krankheit Epidermolysis bullosa (EB) therapeutische Lösungen entwickeln, die auf der CRISPR-Cas3 genannten Genschere basieren.
Diese genetische Hauterkrankung tritt vor allem bei Kleinkindern auf. Beim geringsten Reiben oder Kratzen bilden sich auf ihrer Haut schmerzhafte Blasen. EB betrifft in den USA etwa 20 von 1 Million Neugeborenen. Dort leben 25'000 bis 50'000 Kinder mit dieser schwächenden Erkrankung.
„Die Zusammenarbeit zielt darauf ab, den Menschen, die von EB betroffen sind, Antworten und Hoffnung zu geben. EB ist eine verheerende Hautkrankheit, die die Haut der betroffenen Kinder so zerbrechlich wie Schmetterlingsflügel macht“, wird der Vorsitzende der Bioseutica Group und Mitgründer von Healiva, Valerio M. Ferrari, in einer Medienmitteilung zitiert. Aus diesem Grund werden Betroffene auch Schmetterlingskinder genannt.
Die Zusammenarbeit zwischen Healiva und C4U wird sich den Angaben zufolge auf die Entwicklung einer CRISPR-Cas3-basierten Gentherapie für EB konzentrieren. Dabei wird C4U seine proprietäre Genscheren-Technologie, eine neue Generation der Genbearbeitung, einbringen. Mit seiner CRISPR-Cas3-Plattform will C4U alternative und komplette Heilmittel für genetische Krankheiten entwickeln. Wie Healiva-Mitgründerin und CEO Dr. Priyanka Dutta Passecker betont, integriert diese Zusammenarbeit „die Perspektiven der Gentherapie in unser umfassendes Zelltherapie-Portfolio und nutzt unsere Expertise in autologen (Epidex) und allogenen Therapietechnologien sowie die Möglichkeiten unserer Produktionsinfrastruktur“. ce/mm
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