UZH-Forschende entwickeln Methode zum Transport grosser Gene

An der Universität Zürich (UZH) ist eine neue Methode in der Gentherapie entwickelt worden. Laut einer Medienmitteilung hat ein Team um Elvir Becirovic, Professor für Experimentelle und Translationale Ophthalmologie an der UZH, einen neuartigen Ansatz zum Transport grosser Gene entwickelt, deren Einsatz etwa bei der Behandlung erblicher Erkrankungen notwendig ist.

Die Gentherapie sei derzeit der vielversprechendste Ansatz zur Behandlung erblicher Erkrankungen, heisst es zum Hintergrund von der UZH. Bei der Gentherapie lassen sich aber nicht alle Gene gleich gut in die Zielzellen transportieren. Es gab entscheidende Durchbrüche in den letzten Jahren wie die effiziente Einbringung von Genmaterial in die Zielzellen mit Hilfe von Adeno-assoziierten viralen Vektoren (AAV). Aber die AAVs haben eine begrenzte Aufnahmekapazität für DNA und können grössere Gene nicht vollständig transportieren. Sie werden deshalb in Fragmente zerlegt.

Die neue Methode REVeRT (reconstitution via mRNA trans-splicing) des UZH-Teams nutzt ebenfalls das Prinzip der zwei Fragmente auf dualen AAV-Vektoren. Das kodierende DNA-Material wird in die AAV-Vektoren verpackt, in die Zellen eingeschleust und dort in Messenger-RNA - auf der sogenannten Transkript-Ebene - umgeschrieben.

„Das hat den Vorteil, dass die Methode effizient ist und es zu weniger Nebenwirkungen kommt“, wird Professor Becirovic zitiert. „Zudem ist unser Ansatz flexibler als bisherige Methoden, weil sich die grossen Gene an diversen Stellen in zwei Fragmente teilen lassen.“

Becirovic betont laut der Mitteilung, dass sich REVeRT zur Gentherapie von genetischen oder erworbenen Krankheiten eignet, wie diverse weit verbreitete Blut- oder Alterserkrankungen. ce/gba